La Medicina basata sull’evidenza scientifica o sulle prove di efficacia (Evidence-Based Medicine, EBM) rappresenta un approccio relativamente recente e sensibilmente diverso da quello storicamente utilizzato in ambito sanitario. Concettualmente, la EBM si basa su tre principi: migliore evidenza scientifica, esperienza clinica, valori ed aspettative del paziente.
Per prima cosa, il processo ottimale per prendere una decisione clinica richiede la conoscenza della migliore evidenza scientifica disponibile. Questa non può venire dal resoconto di un singolo caso clinico, bensì da complessi studi con attente progettazioni e sofisticati strumenti di analisi dei dati. Al vertice di quella che viene chiamata la “piramide dell’evidenza” si trovano le revisioni sistematiche della letteratura, cioè riassunti rigorosi di tutti gli studi presenti. Inoltre, la Medicina basata sulle prove di efficacia suggerisce quanto la certezza scientifica debba essere integrata con l’esperienza clinica individuale del medico. Il ruolo del medico, quindi, rimane centrale in questo nuovo approccio. Infine, la sola evidenza non è mai sufficiente per prendere una decisione clinica. Qualsiasi scelta medica deve sempre prendere in considerazione i valori e le preferenze del paziente. Quest’ultimo non è coinvolto solo nella scelta del trattamento, ma può far parte anche dei progetti di ricerca, ad esempio nell’individuazione delle priorità della ricerca e nella diffusione al pubblico dei risultati degli studi (Sackett et al., 1996).